AMM et recherche clinique : pour quels besoins ?

Une évaluation des médi­ca­ments déconnec­tée de la réa­lité ; des essais pour l’auto­ri­sa­tion de mise sur le marché (AMM), pas pour les soins.
L’évaluation des médi­ca­ments avant mise sur le marché fait l’objet de cri­ti­ques de plus en plus nom­breu­ses : biais dans les métho­des d’évaluation, essais néga­tifs non publiés, résul­tats mani­pu­lés, conflits d’inté­rêts au sein des agen­ces, etc. Nombre de ces pro­blè­mes sont dus au fait que la col­lec­ti­vité sous-traite aux firmes la démons­tra­tion de l’effi­ca­cité et l’étude des effets indé­si­ra­bles de leurs médi­ca­ments. Les firmes se trou­vent ainsi en situa­tion de finan­cer et d’influen­cer les essais, les cli­ni­ciens cher­cheurs et les agen­ces d’évaluation.

Depuis long­temps, Prescrire déplore aussi que ces essais ne répon­dent pas aux ques­tions que se posent les soi­gnants. Ce cons­tat est aujourd’hui par­tagé par de nom­breux auteurs.

Une évaluation déconnec­tée de la réa­lité. De nom­breux pra­ti­ciens l’ont cons­taté : les trai­te­ments sont sou­vent moins effi­ca­ces et moins bien tolé­rés chez leurs patients que dans les publi­ca­tions d’essais cli­ni­ques. Cette dif­fé­rence pro­vient notam­ment du fait que les essais cli­ni­ques ont été réa­li­sés dans des condi­tions qui ne reflè­tent guère la réa­lité : patients sélec­tion­nés en nombre limité et non repré­sen­ta­tifs des patients réels, patients par­ti­cu­liè­re­ment bien suivis et obser­vants, absence de com­pa­rai­son avec les autres options thé­ra­peu­ti­ques, etc. .

Ces essais dits d’effi­ca­cité ou explo­ra­toi­res, réa­li­sés en condi­tions sim­pli­fiées, sont suf­fi­sants pour obte­nir l’auto­ri­sa­tion de mise sur le marché (AMM). Les essais dits d’effi­cience ou prag­ma­ti­ques, réa­li­sés en condi­tions réel­les d’exer­cice, sont plus utiles aux soi­gnants et aux patients .

Des essais pour l’AMM, pas pour les soins. Les essais explo­ra­toi­res sont les plus fré­quents parce qu’ils sont plus faci­les et moins coû­teux pour les firmes et pour les cli­ni­ciens cher­cheurs hos­pi­ta­liers. Ils satis­font les agen­ces du médi­ca­ment car ils don­nent des répon­ses sim­ples à des ques­tions sim­ples : par exem­ple plus effi­cace que le pla­cebo sur un para­mè­tre bio­lo­gi­que. Mais, au total, les médi­ca­ments arri­vent sur le marché avec une évaluation très limi­tée de leur effi­ca­cité et de leurs effets indé­si­ra­bles réels dans la vraie vie.

Il reste beau­coup à faire pour que le pro­ces­sus d’inci­ta­tion à la recher­che et d’évaluation dans le domaine du médi­ca­ment abou­tisse à des pro­grès tan­gi­bles pour les patients. Mais la prise de cons­cience gran­dis­sante de ce pro­blème, en pleine “panne de l’inno­va­tion”, devrait inci­ter firmes et pou­voirs publics à repar­tir d’un meilleur pied.

Source : Revue Prescrire 2009 ; 29 (314) : 935.
http://www.pres­crire.org/Fr/2/100/24200/0/PositionDetails.aspx